앱토럼 그룹이 Smart-ACT™ 플랫폼이라고 하는 새로운 컴퓨터 방식의 신약 재창출 발견과 모델링 및 검증 플랫폼을 운영하는 신설 자회사 그룹인 스마트 파마 설립을 지난 24일 발표했다.

Smart-ACT™는 ‘가속 치료법 상용화'를 나타내는데, 특정한 치료 목표에 대하여 기존의 승인된 약물 분자를 체계적으로 가려내는 최첨단 기술을 포함하고 있다. 특히, Smart-ACT™ 플랫폼은 결과 예측과 선별을 위해 질병에 대한 약물 분자의 효율성을 시뮬레이션 하는 분자 및 프로세스 네트워크로 이루어져 있다. 생체 내 및 생체 외 타당성 검증 연구와 연계된 Smart-ACT™ 플랫폼은 우선은 희귀질환이나 아직 치료제가 없어 충족되지 않은 의료 수요를 확인하는데 초점을 맞추게 된다.

SmartP는 지금까지 최근에 구축된 Smart-ACT™ 플랫폼에서 좋지 못한 신경아세포종 예후와 관련된 3가지 치료 표적 단백질에 대하여 1615건의 화합물을 검사해 가려내는데 성공을 거두었다. NB는 일종의 악성종양으로 특정한 형태의 신경조직을 형성시키는데 거의 대부분 부신과 척추, 흉부, 복부 혹은 경부에서 발생빈도가 높다. Smart-ACT™ 플랫폼의 예비 결과에 따르면 현재 이러한 질병에 대하여 가능성을 보여줄 수 있는 다수의 재창출된 잠재적 의약 후보물질이 확인되었다. SmartP는 다음 단계로 넘어가 이런 새로운 징후에 대하여 후보물질의 용도를 평가하고 검증하기 위해 앱토럼 그룹과 협력하여 후보물질의 생체 내 및 생체 외 검증을 추가로 수행하게 된다.

신약재창출은 일반적으로 기존에 승인된 약품이나 당초 개발되었던 목적이 아닌 다른 징후를 위해 개발 중에 있는 약품의 용도와 관련이 있다. 이들 약품 분자의 안전 특성과 CMC(의약품 생산 및 품질관리) 가능성은 대체로 안정적이기 때문에 신약재창출은 새로운 약품의 발견이나 개발에 비해 위험도가 낮은 접근방식이다. 성공적인 신약재창출의 잘 알려진 사례 중 하나가 탈리도마이드인데 이는 원래 임신 초기의 입덧을 치료하기 위해 개발되었지만 기형아 출산이라는 부작용 때문에 시장에서 퇴출되었다. 이후 탈리도마이드는 다발성 골수종 치료용으로 용도가 변경되어 다시 만들어졌다.

SmartP는 Smart-ACT™ 플랫폼 하에서 최대 10개의 재창출된 신약 후보물질의 발견을 목표로 하고 있는데, 이런 발견으로 Smart-ACT™ 플랫폼의 지적재산권 목록은 지속적으로 발전하고 풍부해질 것이다.

앱토럼 그룹과 스마트 파마 설립자인 이안 후엔은 “Smart-ACT™ 플랫폼은 우리가 기존에 산발적이고 우연히 발견하는데 의존했던 신약 재창출 및 발견 산업을 전면적으로 바꾸어놓게 될 것이라고 확신하는 새로운 툴이다”며 “하지만 우리의 Smart-ACT™ 플랫폼은 치료의 상용화를 가속화시키는 약물 분자의 체계적인 검사와 예측을 수행할 수 있는 컴퓨터 방식의 프로세스를 기반으로 하고 있으며 초기에는 희귀질병과 치료제가 없어 아직 충족되지 않은 질환에 초점을 맞추게 된다”고 말했다. 이어 “앱토럼 그룹은 스마트 파마를 개발하게 되어 매우 기쁘다”며 “스마트 파마를 통해 업계와의 협업과 공동 개발 기회를 더욱 폭넓게 적극적으로 모색하게 될 것이다”고 덧붙였다.